A família do piloto e influenciador Lito Sousa, de 59 anos, não conseguiu obter acesso aos dois estudos experimentais considerados como possíveis alternativas para o tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A informação foi divulgada nesta terça-feira (25) por Mila Seidl, esposa do piloto, nas redes sociais.
Uma das esperanças estava no ION717, medicamento experimental desenvolvido pela farmacêutica Ionis Pharmaceuticals para doenças provocadas por príons, grupo ao qual pertence a DCJ.
Segundo Mila, a empresa informou que o estudo não está mais aceitando novos participantes e que, neste momento, também não poderia autorizar o chamado uso compassivo, que permite o acesso excepcional a um medicamento experimental fora de um ensaio clínico.
A segunda possibilidade era o estudo PRiSM, conduzido pelo Broad Institute. A instituição informou à família que poderia realizar uma avaliação inicial de Lito, mas a eventual inclusão dele ocorreria no grupo de controle da pesquisa, sem acesso ao medicamento experimental.
“Provavelmente teríamos que nos mudar e ficar à disposição sem ter uma certeza que um dia receberíamos o medicamento”, escreveu Mila.
Diante desse cenário, a família decidiu não seguir com essa alternativa por enquanto e aguarda uma eventual abertura de novas vagas em um dos estudos.
“Agora nos resta esperar um dos dois estudos abrir uma vaga. Espero que a gente tenha esse tempo”, afirmou a esposa.
Por que Lito não pode simplesmente receber o medicamento?
A dificuldade está relacionada às próprias regras que estruturam os ensaios clínicos.
Antes de uma pesquisa começar, os pesquisadores estabelecem um protocolo que determina o número de participantes, os critérios de inclusão, a divisão dos grupos e os procedimentos que serão realizados. Esse planejamento é submetido às autoridades regulatórias e passa a fazer parte da estrutura científica do estudo.
Por isso, o número de participantes não funciona como uma previsão que pode ser alterada livremente. A inclusão de novos pacientes fora dos critérios estabelecidos pode modificar o desenho da pesquisa e afetar a capacidade de avaliar os resultados de maneira confiável.
Além disso, cada participante precisa atender às condições previamente estabelecidas para integrar o estudo. Os procedimentos existem também para garantir que todas as etapas possam ser documentadas e posteriormente verificadas pelas autoridades responsáveis.
O que significa estar no grupo de controle?
A possibilidade apresentada a Lito pelo estudo PRiSM era participar do grupo de controle.
Em pesquisas clínicas, os participantes podem ser divididos em diferentes grupos. Enquanto uma parcela recebe o tratamento experimental, outra é acompanhada sem receber a substância que está sendo testada.
O objetivo é estabelecer uma comparação. Dessa forma, os pesquisadores conseguem avaliar se eventuais mudanças observadas nos pacientes estão relacionadas ao medicamento ou a outros fatores, como a evolução natural da doença e os cuidados médicos recebidos durante o estudo.
No caso de Lito, a participação no PRiSM permitiria que ele fosse acompanhado pela equipe de pesquisa e submetido aos procedimentos previstos no protocolo, mas sem receber inicialmente o medicamento experimental.
Para Mila, entretanto, a alternativa não seria suficiente. A família teria de permanecer nos Estados Unidos sem garantia de que Lito posteriormente receberia o tratamento que motivou a viagem.
Como funciona o ION717
O ION717 é desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals para doenças causadas por príons. O medicamento utiliza uma tecnologia conhecida como ASO, sigla em inglês para oligonucleotídeo antissenso.
A estratégia busca interferir na produção da proteína associada às doenças causadas por príons. A molécula atua sobre o RNA do gene PRNP, com o objetivo de diminuir a produção da proteína príon.
Em termos simplificados, a proposta é reduzir a produção da proteína na origem, antes que ela possa contribuir para o processo de acúmulo associado à doença no sistema nervoso.
O medicamento é administrado por meio de uma punção lombar, diretamente no líquido que envolve o cérebro e a medula espinhal. A estratégia busca fazer com que o composto alcance o sistema nervoso central.
Diagnóstico foi revelado na última semana
Mila revelou na sexta-feira (21) que Lito foi diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob, uma enfermidade rara e progressiva associada a príons.
A DCJ provoca uma deterioração neurológica acelerada e, atualmente, não existe tratamento capaz de interromper a progressão da doença.
No domingo (23), Lito apareceu pela primeira vez nas redes sociais desde que o diagnóstico se tornou público. Em uma mensagem publicada em inglês, o piloto fez um apelo por acesso a tratamentos experimentais.
Agora, a família aguarda a possibilidade de que algum dos dois estudos volte a disponibilizar uma vaga que permita a Lito receber o tratamento experimental. (Foto: redes sociais; Fonte: G1)